कैसे आनुवंशिक उपचारों ने सिकल सेल रोगियों के जीवन को बदल दिया

वाशिंगटन:

उनकी कहानियाँ पहले और बाद में विभाजित हैं।

सबसे पहले, दर्द के वे लंबे साल जो हर पल – स्कूल, रिश्ते, काम – में व्याप्त थे।

और फिर – कष्टदायक उपचारों के बाद – सिकल सेल रोग (एससीडी) के बाद जीवन के चमत्कार जैसा महसूस हुआ।

दो अमेरिकी, जिनका जीवन नए स्वीकृत उपचारों से बदल गया, एएफपी को बताते हैं कि वे चाहते हैं कि दूसरों को भी लाभ हो।

लेकिन आंखों में पानी लाने की लागत – उपचार के प्रति कोर्स 3.1 मिलियन डॉलर तक – अन्य रोगियों के लिए पहुंच को सीमित कर सकती है।

– 'जीवन में आने जैसा' –

टेशा सैमुअल्स का जन्म 1982 में हुआ था – एससीडी के लिए प्रसव पूर्व जांच के आविष्कार से ठीक पहले, जो कि एक वंशानुगत लाल रक्त कोशिका विकार है।

एससीडी संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 100,000 लोगों और दुनिया भर में लगभग 20 मिलियन लोगों को प्रभावित करता है।

इस स्थिति वाले अधिकांश लोग काले हैं। वैज्ञानिकों का कहना है कि ऐसा इसलिए है क्योंकि सिकल सेल लक्षण मलेरिया के संपर्क में आने वाले लोगों की रक्षा के लिए विकसित हुए हैं, इसलिए एससीडी का खतरा अधिक है।

इस बीमारी से पीड़ित लोगों में असामान्य हीमोग्लोबिन होता है – वह अणु जो ऑक्सीजन ले जाता है – जिससे उनकी लाल कोशिकाएं कठोर और सी-आकार की दरांती जैसी हो जाती हैं।

जटिलताओं में एनीमिया, अत्यधिक दर्द, अंग क्षति और शीघ्र मृत्यु शामिल हैं।

टेशा का निदान दो साल की उम्र में हुआ था और वह अस्पताल के अंदर और बाहर बिताए बचपन को याद करती है।

सात साल की उम्र में, उन्हें एनीमिया की जानलेवा बीमारी का सामना करना पड़ा और फिर 13 साल की उम्र में उन्हें स्ट्रोक हुआ, जिसके कारण उन्हें मासिक रूप से रक्त चढ़ाना पड़ा।

टेशा ने कहा, “एक काले बच्चे के अस्पताल जाने और यह कहने का कलंक कि वे दर्द में हैं” ने उन्हें तब तक इंतजार कराया जब तक चीजें असहनीय नहीं हो गईं।

एक युवा वयस्क के रूप में, तेशा ने देखा कि इस बीमारी ने मोहम्मद नाम के एक प्रिय मित्र की जान ले ली, जो एक साथी “सिकल सेल योद्धा” था, जिसे अक्सर उसके समान अस्पताल में जाना पड़ता था।

उन्होंने डॉक्टर बनने की उम्मीद में प्रतिष्ठित हावर्ड विश्वविद्यालय में पढ़ाई शुरू की लेकिन उनके स्वास्थ्य ने उन्हें पढ़ाई छोड़ने के लिए मजबूर कर दिया। फिर उसने सामुदायिक कॉलेज की कोशिश की लेकिन, एक बार फिर, एससीडी का मतलब पूरा नहीं हो सका।

टेशा ने कहा, “आप सिकल सेल में अपनी क्षमता के आधार पर अपने सपनों को छोटा कर देते हैं।”

बीस साल की नवविवाहिता के रूप में, वह अपनी स्थिति को प्रबंधित करने के लिए हर रात आठ घंटे के लिए अंतःशिरा दवा ड्रिप की आवश्यकता से निराश थी।

लेकिन 2018 में उनके जीवन में एक मोड़ आया जब वह प्रायोगिक जीन थेरेपी प्राप्त करने वाले पहले लोगों में से एक बन गईं।

प्रक्रिया – जिसे अब लिफजेनिया के रूप में विपणन किया जाता है – हीमोग्लोबिन-उत्पादक जीन का एक कार्यात्मक संस्करण प्रदान करने के लिए एक संशोधित वायरस का उपयोग करता है। .

सबसे पहले, डॉक्टर प्रयोगशाला में संशोधित करने से पहले अस्थि मज्जा से स्टेम कोशिकाएं निकालते हैं। फिर सबसे कठिन हिस्सा आता है – उपचारित कोशिकाओं की वापसी का रास्ता साफ करने के लिए कीमोथेरेपी।

अपने सारे बाल खोने के अलावा, कीमोथेरेपी के कारण तेशा को 16 घंटे तक नाक से खून बहता रहा, जिसके कारण उसे गहन देखभाल में रखना पड़ा।

उसकी रिकवरी और भी जटिल थी क्योंकि उसके रक्त प्लेटलेट्स, जो रक्त के थक्के जमने के लिए आवश्यक हैं, को वापस लौटने में कई महीने लग गए।

लेकिन जब उन्होंने ऐसा किया, तो उसकी ऊर्जा का स्तर बढ़ गया।

टेशा ने कहा, “यह लगभग जीवन में आने जैसा है।” “यह नया जीवन आपके सामने है। मैं इसके साथ क्या करना चाहता हूँ?”

टेशा अपनी डिग्री पूरी करने के लिए वापस स्कूल गई।

उन्होंने अश्वेत समुदाय के बीच उपचार के बारे में प्रचार-प्रसार करने के लिए अपना स्वयं का वकालत समूह, जर्नी टू एक्ससेलेंस भी शुरू किया।

“यह इलाज जैसा दिखता है, लेकिन हम इसे 'परिवर्तनकारी' कहना पसंद करते हैं,” नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ के चिकित्सक-वैज्ञानिक जॉन टिस्डेल ने कहा, जिसने परीक्षण चलाया था जिसमें टेशा ने भाग लिया था।

टिस्डेल ने इस बात पर जोर दिया कि अध्ययन को पूरा करने के लिए प्रत्येक रोगी को 15 वर्षों तक निगरानी की आवश्यकता होती है।

– बचपन का संघर्ष –

जिमी ओलाघेरे को सिकल सेल की पहली याद तब आती है जब वह आठ साल का था, अपने मूल नाइजीरिया में अन्य बच्चों के साथ फुटबॉल खेलता था और उसे हर पांच मिनट में आराम और पानी के लिए रुकना पड़ता था।

“मैंने अपनी माँ से पूछा, मैं अलग क्यों हूँ?” उसे याद है।

उनके माता-पिता ने उन्हें न्यू जर्सी में अपनी मौसी के पास रहने के लिए भेज दिया जहां बेहतर स्वास्थ्य देखभाल थी लेकिन उनका बचपन संघर्षपूर्ण रहा।

38 वर्षीय जिमी कॉलेज पूरा करने में असमर्थ थे और उन्होंने पाया कि उनकी बीमारी अधिकांश रोमांटिक साझेदारों पर बहुत भारी बोझ थी, जब तक कि उन्हें अपनी पत्नी नहीं मिली जो चुनौती स्वीकार करने के लिए तैयार थी।

इस बीमारी ने भी भयानक रूप धारण किया।

उनका पित्ताशय हटा दिया गया था, उन्हें दिल का दौरा पड़ा था और फेफड़ों में थक्के जम गए थे। अपनी सबसे बुरी स्थिति में, उन्हें अपना 80 प्रतिशत समय बिस्तर पर बिताना याद आता है।

अटलांटा की गर्म जलवायु में जाने से कुछ राहत मिली, जैसा कि एससीडी वाले कई लोगों के लिए होता है।

फिर, 2019 में, उन्होंने CRISPR जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण के बारे में सुना। उन्होंने पात्रता की जांच के लिए आवेदन किया और उन्हें एक “जादुई” ध्वनि मेल प्राप्त हुआ जिसमें बताया गया कि वह इसमें शामिल हैं।

सीआरआईएसपीआर-संशोधित स्टेम सेल थेरेपी के लिए धन्यवाद, जिसे अब कैसगेवी के रूप में विपणन किया जाता है, जिमी “मूल रूप से अब सपने को जी रहा है।”

आईवीएफ की बदौलत उनके तीन बच्चे हैं और वे कई छोटे व्यवसाय चलाते हैं।

टेशा की तरह, जिमी ने दूसरों की वकालत करने के लिए अपनी आवाज उठाई है, खासकर अफ्रीका में, जहां इस तरह के उपचार तक पहुंच एक दूर का सपना लगता है।

एनआईएच के टिस्डेल ने कहा कि अगला कदम इलाज के भौतिक बोझ को कम करना और इसे सस्ता बनाना है।

यह स्पष्ट नहीं है कि निजी बीमाकर्ता प्रक्रिया की भारी लागत की भरपाई के लिए कितना भुगतान करेंगे।

लेकिन अमेरिकी सरकार समर्थित बीमा कार्यक्रम मेडिकेड ने कहा है कि वह अगले साल से शुरू होने वाले उपचारों के लिए भुगतान करेगा।

(यह कहानी एनडीटीवी स्टाफ द्वारा संपादित नहीं की गई है और एक सिंडिकेटेड फीड से ऑटो-जेनरेट की गई है।)